|
PTC 124 DMD Faz 2 çalışmaları hakkında ek bilgi haberi |
|
PTC Terapeutik, PTC 124 DMD Faz 2 çalışmaları hakkında ek bilgi haberi veriyor: Bu veriler Dünya Kas Dernegi(WMS) Uluslararası kongrede takdim edilmiştir.
18-Kasım-2007,NJ Post-Transcriptional Control PTC mekanizmalarını hedef alan küçük moleküllü ilaçlar üzerinde yoğunlasan PTC Therapeutics, Inc. (PTC) şirketi bugün , PTC 124 un DMD( nonsense mutasyonlu=nokta mutasyonu)lerdeki faz 2 çalışmaları hakkında yeni bilgiler sunmuştur. Çalışmanın her 3 kesiminden de PTC 124'ün Kas Dystrofinin kalitatif artışı yanısıra Serum Creatin Kinase enziminde azalma gösterdiği saptanmıştır. Bu veriler Taormina italya'daki (WMS) Uluslararası kongrede açıklanmıştır. DMD hastaları kas liflerinin yapısal stabilitesini sağlamakta kritik rol oynayan dystrofin eksikliği olan erkek çocuklardır. Faz 2 çok odaklı- açık label ve degisken dozlarda olmak uzere nokta mutasyonuna bağli distrofin eksikliği olan 38 çocukta yapılmıştır. Bu kişilerde ayrıca hastalığa bağlı olarak ileri derecede yüksek CK ve DMD semptomları da vardı. Katılan çocuklar, kararlanmış olan 3 doz dan birini 28 gün almışlardır. Denemede primer endpoint - kasdaki distrofin ifadesinin artışıdır. tedavi önce ve sonrası kas biyopsileri ve kandaki kas çıkışlı CK analizleri de yapılmıştır. Bütün deneklerden alınan örneklerde yapılan in vitro analizde PTC 124 un 100% vakada kas hücresi kültürlerinde distrofin expresyonu olusturduğunu göstermiştir. In vivo çalışmaların sonucları da 3 doz düzeyinde de PTC124'ün, hastaların 18/38 (47%) de kas biopsileri distrofin boyamalarında gözle görülür iyileşme saptanmıştır. Alınan sonuçların NMutasyonun n tipi ile ilgisi gorulmemistir. Istatistik olarak anlamli duzeyde CK dususu yanisira cocuklarin aktivitesindede enduransında da dikkate değer artma saptanmıştır. Carsten Bönnemann,( M.D., Assistant Professor Neurology and Pediatrics, Children's Hospital of Philadelphia and University of Pennsylvania School of Medicine and Co-Director of the Neuromuscular Program, Children's Hospital of Philadelphia.) bu çalışmaların gerçekten umut verici olduğunu söylediler. Ayrıca çalışmalarda ortaya cikan PTC 124'ün emniyet profili de yüz güldürücü olduğundan şimdi diğer klinik araştırmacı ve kontrol acentaları( bürokratik düzeyde) ile anlaşarak önümüzdeki aylarda yeni klinik denemeleri başlatacak planların bitirilmesi düşünülüyor. Stuart W. Peltz, (Ph.D., President and Chief Executive Officer of PTC Therapeutics ,Child Neurology Society meeting and North American Cystic Fibrosis Conference,) da takdim edilen sonuçlarla bu verilerin bu ajanın genetik hastalıklarda bir dönüm noktası oluşturacağını düşünüyorlar. PTC124'ün DMD de daha uzun sureli olarak ve ve ayrıca Cystic Fibrosis (CF)'de de çalışmalar başlatılması planlanıyor. HAYIRLI SONUÇLAR, HEPİNİZE SEVGILER http://www.ptcbio.com/4.1_news.aspx#PR0101807
|
|